罕见病团队
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Neil Aronin,MD
医学与RNA治疗学教授 希金斯神经学教授
研究项目:
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
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Eric Baehrecke,PhD
分子细胞癌症生物学教授
研究项目:
共济失调/肌张力障碍
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Darl Bosco,PhD
神经学副教授
研究项目:
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
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Sharon Cantor,PhD
分子细胞癌症生物学教授
研究项目:
范可尼贫血(FA)
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Lucio Castilla,PhD
分子细胞癌症生物学副教授
研究项目:
家族性血小板病(FPD)
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Miguel Sena Esteves,PhD
神经学副教授
研究项目:
脑瘤/亨廷顿氏舞蹈症/溶酶体储存病
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Katherine Fitzgerald,PhD
医学教授/伍斯特生物医学研究基金会主席
研究项目:
炎症性疾病
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Terence Flotte,MD
儿科教授/西莉亚和艾萨克 海达克医学教育教授
研究项目:
α-1抗胰蛋白酶/缺乏症/单基因障碍
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Fen-Biao Gao,PhD
神经学教授/保罗 塞卢奇州长神经科学研究主席
研究项目:
肌萎缩侧索硬化症(ALS)/额颞叶痴呆(FTD)
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Guangping Gao,PhD
微生物学教授/
Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授/
李伟波罕见病研究院院长
研究项目:
海绵状脑白质/营养不良(卡纳万病)
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Edward Ginns,MD,PhD
精神病学、神经病学和儿科学教授
研究项目:
葡糖脑苷脂病(GD)/溶酶体储存病/帕金森症
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Michael Green,MD,PhD
分子、细胞及癌症生物学教授兼主席/霍华德·休斯医学研究院研究者/兰比和莎拉·亚当斯遗传学研究主席/李伟波罕见病研究院院长
研究项目:
脆性X染色体综合症/弗里德赖希共济失调/
Rett综合症/CDKL5缺乏症
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Allen Jacobson,PhD
微生物学与生理学教授兼主席/杰拉德L·海达克医学
博士&/塞尔达·S·海达克细胞生物学教授
博士&/塞尔达·S·海达克细胞生物学教授
研究项目:
反义链介导的mRNA降解
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Hemant Khanna,PhD
眼科副教授
研究项目:
青光眼/先天性黑蒙症(LCA)/色素性视网膜炎(RP)
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Jeanne Lawrence,PhD
神经学教授
研究项目:
唐氏综合征(21三体)
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Jeremy Luban,MD
分子医学教授/戴维·J·弗里兰德艾滋病研究教授
研究项目:
基因治疗载体
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Junhao Mao,PhD
分子、细胞及癌症生物学副教授
研究项目:
胚胎横纹肌肉瘤/错构瘤性息肉病
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Mary Munson,PhD
生物化学与分子药理学教授
研究项目:
重度先天性中性粒细胞减少
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Peter Newburger,MD
儿科教授/阿里和约翰·皮尔斯儿科血液学/肿瘤学主席
研究项目:
慢性肉芽肿性疾病(CGD)/重度先天性中性粒细胞减少
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Gary Ostroff,PhD
分子医学教授
研究项目:
隐球菌病 球虫病/组织胞浆菌病/念珠菌病与芽生菌病/葡糖脑苷脂病(GD)
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Claudio Punzo,PhD
眼科副教授
研究项目:
色素性视网膜炎(RP)
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Joel Richter,PhD
分子医学教授 阿瑟·科斯基纳斯神经科学主席
研究项目:
脆性X染色体综合征
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Jaime Rivera,PhD
儿科副教授
研究项目:
唐氏综合征
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Jae-Hyuck Shim,PhD
医学副教授
研究项目:
锁骨颅骨发育不全/进行性骨化性纤维发育不良/混合性软骨瘤病I型神经纤维瘤病/佩吉特氏骨病/鲁宾斯坦·塔比综合征
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Chinmay Trivedi,MD,PhD
医学及分子、细胞及癌症生物学副教授
研究项目:
颅面疾病/心手综合征洛伊-迪茨综合症/淋巴水肿
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Marian Walhout,PhD
分子医学教授 马龙·塞曼生物医学研究主席
研究项目:
人体代谢疾病
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Jonathan Watts,PhD
RNA治疗副教授
研究项目:
弗立特里希氏共济失调
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George Witman,PhD
放射学教授兼主席/乔治·F·布斯(George F·Booth)基础科学主席
研究项目:
巴德-毕德氏症候群Joubert综合症/莱伯先天性黑蒙(LCA)肾消耗病/原发性睫状体运动障碍(PCD)
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Scot Wolfe,PhD
分子、细胞及癌症生物学教授
研究项目:
慢性肉芽肿病/赫曼斯基-普德拉克综合症/肢带型肌
营养不良
营养不良
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Wen Xue,PhD
RNA治疗副教授
研究项目:
遗传性酪氨酸血症I型(HTI)