科研平台
SCIENTIFIC RESEARCH PLATFORM
罕见病治疗与研究/科研申报
[美国麻省大学医学院李伟波罕见疾病研究中心]

麻省大学医学院李伟波罕见病研究中心的40位研究人员致力于解开罕见疾病的病因和潜在治疗方法,体现了对罕见疾病的宝贵承诺。利用现有的教员专业知识、创新研究平台和定位麻省大学医学院的协作文化,研究中心的目标是加速开发针对一系列类罕见疾病的新型疗法。该研究中心还作为一个正式机构,汇集麻省大学所有学术部门开展世界级罕见疾病研究。

基因、细胞治疗技术开发临床应用的研究/科研申报
[美国麻省大学医学院红瑞基因治疗中心]

红瑞基因治疗中心医院致力于利用最先进的基因技术开发无法治愈的罕见遗传疾病的治疗方法
目前正在开发的针对罕见疾病的治疗方法包括卡纳万病,泰伊-萨克斯二氏病和山德霍夫病,色素性视网膜炎,囊性纤维化,卢伽雷病,亨廷顿舞蹈病等,同时,我们也在积极开发针对普通年龄相关疾病(如高胆固醇)的治疗方法,如高胆固醇血症和心律失常。
目前正在开发的针对罕见疾病的治疗方法包括卡纳万病,泰伊-萨克斯二氏病和山德霍夫病,色素性视网膜炎,囊性纤维化,卢伽雷病,亨廷顿舞蹈病等,同时,我们也在积极开发针对普通年龄相关疾病(如高胆固醇)的治疗方法,如高胆固醇血症和心律失常。
